2008 ‘Kansloos, terminaal, neem hem maar mee naar huis.’ Als Elizabeth Vroom een arts zoiets hoort zeggen, wordt ze strijdlustig. Ze is een ras-optimist, en de geschiedenis geeft haar gelijk. In 1992 bleek haar zoon Justus de ziekte van Duchenne te hebben, een progressieve spierziekte die de levensverwachting bekort omdat hij ook ademhalings- en hartspieren aantast. Twee jaar later hoorde ze op een Amerikaans congres dat het Duchenne-onderzoek geholpen zou zijn met veertig miljoen dollar. Ze besloot twee miljoen voor haar rekening te nemen, richtte het Duchenne Parent Project (DPP) op en vier jaar later had ze het geld bij elkaar georganiseerd. Tegenwoordig zet ze onder andere congressen, websites en een on-line community op touw voor ouders in binnen- en buitenland. ‘Geïnformeerde ouders zijn de beste belangenbehartigers. We zijn verenigd in actie, niet in treurnis. Ouders hoeven niet in slachtofferschap te verdrinken, je kunt zelf het heft in handen nemen. Natuurlijk moet je even bijkomen als je hoort dat je zoon Duchenne heeft. Maar in plaats van voor de tv terminaal te zitten wezen, kan een kind ook aan het leven deelnemen. Justus is nu zeventien, en met hulp van medicijnen en een rolstoel gaat het goed. Volgend jaar wil hij industrieel ontwerpen gaan studeren en met vrienden op kamers wonen.’ Het DPP financiert wereldwijd onderzoeksprojecten. Jaarlijks besteedt het vijf tot zes ton euro, afkomstig van sponsors en donateurs en van onorthodoxe fondsenwerving als mountainbike-races en een kinderfilmfestival. ‘Onze activiteiten leveren publiciteit en geld op, onze overhead is minimaal. Iedereen werkt vrijwillig. Het kantoor bestaat uit laptops en een call-center dat gratis onze telefoon beantwoordt. Het Keurmerk van het Centraal Bureau Fondsenwerving is ons te duur, en hun garantie voor goede geldbesteding vinden we niet goed genoeg.’ Begin 2008 meldde een door het DPP gefinancierde onderzoekster een succesvolle test van een nieuw medicijn, een ‘reparatiesetje’ voor het defecte gen dat Duchenne veroorzaakt. Het vermindert de ziekte van een subgroep van patiënten; verdere ontwikkelingen liggen in het verschiet. ‘Voor Justus werkt het helaas nog niet. Maar dit succesverhaal bewijst dat je de hoop nooit moet opgeven. Weiger het etiket ‘chronisch ziek’, dat maakt je zwakker dan de ziekte zelf doet. Laatst las Justus een folder over Wajong-uitkeringen. "Niet voor mij bedoeld," zei hij, "het is voor mensen met een arbeidsbeperking." 2009 Ze zijn net terug van een wereldreis, met vrienden en vriendinnen van Justus. Elizabeth: ‘We sliepen op matjes in Tokio, zaten in een kajak in Nieuw-Zeeland en vlogen in een helicopter. Inmiddels woont Justus met klasgenoten in Delft en is aan zijn studie begonnen.’ Het Duchenne Parent Project ligt op koers. ‘In de klinische geneesmiddelentests worden nieuwe groepen patiënten betrokken; het geïnvesteerde geld werpt echt vruchten af. De farmaceutische industrie wordt niet altijd positief afgeschilderd, maar zonder hen geen geneesmiddelen. Wij mogen niet klagen over onze positie in het krachtenveld. Beleidsmakers suggereren soms dat patiëntenparticipatie een knieval van wetenschappers is, maar in het ‘Duchenne-veld’ zijn wij partners, al vijftien jaar.’ Patiëntenorganisaties kunnen van elkaar leren, vindt ze. ‘Wat als een test-bedrijf plotseling wordt verkocht? Als na positieve testresultaten het nog jaren duurt voor een geneesmiddel bij de apotheek ligt? Pompe-patiënten, waarmee we samenwerken in een Europees netwerk, hebben het traject dat wij nu doormaken al achter zich. Daarvan kunnen wij profiteren.’